Intellia Therapeutics powiedziała, że jej leczenie oparte na Crispr dla rzadkiego stanu obrzęku spełniło swoje cele w próbie w fazie późnej, stanowiąc kamień milowy dla dziedziny edycji genów i kładąc podwaliny pod starania firmy o zatwierdzenie przez amerykańską Agencję Żywności i Leków. Leczenie firmy wykorzystuje technologię, która zdobyła Nagrodę Nobla, Crispr, do edycji DNA i wyłączenia genu kontrolującego produkcję peptydu, który jest nadmiernie aktywny u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, powodując u nich potencjalnie zagrażające życiu napady obrzęku. Leczenie Intellii jest podawane raz poprzez wielogodzinne wlewanie, dokonując edycji bezpośrednio w wątrobie. Intellia powiedziała, że jednorazowe leczenie zmniejszyło ataki o 87% w porównaniu z placebo, spełniając główny cel badania. Po sześciu miesiącach od leczenia, 62% pacjentów było wolnych od ataków i nie korzystało z innych terapii, powiedziała Intellia. Firma opisała bezpieczeństwo i tolerancję leczenia jako „korzystne”, informując, że najczęstszymi skutkami ubocznymi były reakcje związane z wlewem, bóle głowy i zmęczenie. Analitycy uważnie obserwowali bezpieczeństwo w próbie, ponieważ w osobnym badaniu z innym leczeniem Intellia zmarł pacjent. Pacjent ten rozwijał uszkodzenie wątroby i ostatecznie zmarł na wstrząs septyczny w wyniku wrzodu; powiedziała firma. [… NOTE: Rest of the content has been omitted …]
Strona główna Showbiznes Intellia Therapeutics ogłasza sukces swojego leczenia opartego na Crispr w kluczowym badaniu
