Niezatwierdzona terapia genowa w celu zwiększenia długowieczności jest gotowa do sprzedaży

Wstrzykiwalna terapia genowa, która obiecuje przedłużyć życie ludzi, wkrótce będzie dostępna w niektórych krajach. Pomimo braku rygorystycznych badań klinicznych, a także braku zatwierdzenia przez Agencję Żywności i Leków (FDA) USA i inne główne organy regulacyjne, Minicircle – firma z siedzibą w Austin, Teksasie – opracowała terapię genową, która ma sprawić, że komórki produkują więcej białka przeciwdziałającego starzeniu się. Aby ominąć długotrwałe testy kliniczne wymagane przez FDA do zatwierdzenia produktu leczniczego w USA, Minicircle zaoferuje tę w dużej mierze niewypróbowaną terapię genową tym, którzy zechcą podróżować do Hondurasu, Bahamów lub Panamy. Firma otworzyła listę oczekujących na swojej stronie internetowej i zapowiada, że terapia będzie dostępna w ciągu najbliższych sześciu miesięcy. Etycy medyczni ostrzegają, że lekceważenie regulacji mających chronić ludzi przed potencjalnie niebezpiecznymi lub bezużytecznymi terapiami jest nierozważne. „To mentalność 'rusz pochopnie i psuj rzeczy’ z Doliny Krzemowej wtargnęła w medycynę, ale ryzyko polega na tym, że pochopne postępowanie w rozwoju leków może zaszkodzić ludziom” – mówi Christopher Rudge z Uniwersytetu w Sydney w Australii. Skutki przeciwdziałające starzeniu się białka klotho, nazwane na cześć mitologicznej greckiej bogini, której przypisywano przędzenie nici życia, były znane od lat 90. XX wieku, kiedy odkryto, że myszy pozbawione tego białka starzeją się szybko i umierają młodo. Od tamtej pory myszy genetycznie zmodyfikowane w celu zwiększenia produkcji klotho żyły nawet do 30% dłużej. Iniekcje tego białka również okazały się poprawiać pamięć u starszych małp. W przypadku ludzi poziomy klotho naturalnie spadają wraz z wiekiem, co skłoniło firmę Minicircle i innych do poszukiwań metod ich uzupełnienia. Jednak „odkryto tak wiele rzeczy wydłużających życie u myszy, które nie działają u ludzi” – mówi Christopher Gyngell z Uniwersytetu w Melbourne w Australii. Co więcej, raport dotyczący niemowlęcia z nadmiernymi poziomami klotho wynikającymi z rzadkiej genetycznej choroby wykazał, że miała ona słabe kości i problemy z rozwojem, sugerując, że zbyt duże ilości białka mogą być szkodliwe. Strona internetowa Minicircle informuje, że jej terapia genowa „przedłużenia życia” zawiera małe, okrągłe DNA zwane DNA minicircle, które dostarcza instrukcje dotyczące syntezy białka klotho. Jest ona wstrzykiwana do tłuszczu brzusznego osoby, gdzie DNA minicircle jest wchłaniane przez komórki tłuszczowe. Powoduje to, że zaczynają one produkować klotho, które krąży następnie po organizmie. Wprowadzone DNA dociera do jądra komórki tłuszczowej, ale pozostaje w pobliżu chromosomów osoby, co oznacza, że nie integruje się w genom osoby i ostatecznie rozpada i jest usuwane z organizmu. Firma szacuje, że efekty terapii mogą trwać nawet do roku. Wdrożenie terapii genowej Minicircle w USA wymagałoby ponad 300 000 złotych na złożenie wniosku o przeprowadzenie badań klinicznych oraz do trzech lat uzyskania zezwolenia na ich rozpoczęcie. W związku z tym firma przeprowadziła niedawno „próbę koncepcyjną” na około 24 osobach w USA, które podróżowały do „międzynarodowych klinik partnerskich”, aby otrzymać terapię genową. Jednym z partnerskich ośrodków firmy jest eksperymentalne, przyjazne dla innowacji miasto w Hondurasie o nazwie Próspera, które umożliwia deweloperom leków „wybranie regulacji, które najlepiej odpowiadają potrzebom biznesowym”. Pozostałe znajdują się w Panamie i na wyspie Paradise na Bahamach. Firma nie opublikowała wyników swojego testu terapii genowej klotho, ale na jej stronie internetowej jest informacja, że opracowuje dane z badań klinicznych do publikacji. Założyciel i dyrektor generalny firmy, Mac Davis, powiedział New Republic w zeszłym roku, że sam ją otrzymał i doświadczył pewnego zawrotu głowy oraz dziwnych, zniekształconych pojęć czasu, ale że te objawy ustąpiły. Powiedział również, że jego układ odpornościowy stał się silniejszy i zmniejszyły się jego wrażliwości pokarmowe. Firma nie odpowiedziała na żądanie informacji dotyczących wyników badań ani na prośbę o komentarz w ogólnym zakresie portalu New Scientist. Próba zaledwie 24 osób trwająca poniżej roku i bez grupy kontrolnej jest niewystarczająca do potwierdzenia bezpieczeństwa ani skuteczności, mówi Gyngell. „Jeśli w organizmie masz coś, co ciągle produkuje białko, być może za pięć lat zaczniesz obserwować poważne skutki uboczne” – mówi. „’.Ludzie zginęli w badaniach innych terapii genowych, nawet w rygorystycznie kontrolowanych z niezależnym nadzorem, ponieważ to nadal nowy obszar, z wysokim ryzykiem działań niepożądanych’. Żadna inna terapia genowa zwiększająca klotho nie była dotychczas testowana u ludzi.
(Minicircle oferuje również inną, niezatwierdzaną przez FDA terapię genową w swoich placówkach offshore, która ma zwiększać masę mięśniową poprzez zwiększenie poziomów białka o nazwie follistatyna. W wstępnych testach 43 osoby w wieku od 23 do 88 lat otrzymały terapię genową follistatyny w klinice Próspera)
(Jeden z partnerów firmy jest eksperymentalnym „przyjaznym innowacji” miastem w Hondurasie o nazwie Próspera, które pozwala deweloperom leków „dobierać się do regulacji, które najlepiej odpowiadają Twoim potrzebom biznesowym”)
(Autorski komentarz dotyczący sporządzonych tłumaczeń)