Agencja Żywności i Leków we wtorek zatwierdziła leucoworynę, klasyczny witaminowy lek recepturowy, jako pierwsze leczenie rzadkiego zaburzenia genetycznego u niektórych dorosłych i dzieci. Ta decyzja to efekt miesięcy wcześniejszych starań administracji Trumpa, którą leucoworynę potraktowano jako potencjalną terapię dla szerszej grupy pacjentów z objawami zaburzeń ze spektrum autyzmu. Twierdzenie to wywołało sceptycyzm w niektórych kręgach medycznych i naukowych, jednocześnie wywołując entuzjazm wśród rodzin i zwiększając liczbę recept na ten lek w USA. Jedynie kilka niewielkich badań sugeruje skuteczność leucoworyny jako leczenia pozarejestracyjnego dla dzieci z autyzmem, a niektóre rodziny donoszą, że pomógł ich niewerbalnym dzieciom w rozwijaniu umiejętności językowych i społecznych. Decyzja Agencji Żywności i Leków została oparta na szerokim przeglądzie leucoworyny jako terapii autyzmu, zanim skupiono zatwierdzenie na mniejszej populacji z niedoborem kwasu foliowego w mózgu, będącym rzadką mutacją genetyczną. (Anaemia aplastyczna jest rzadkim zaburzeniem krwi charakteryzującym się niskim poziomem wszystkich rodzajów krwinek.) Decyzja ta była oparta na systematycznej ocenie publikowanych literatur na ten temat, w tym raportów przypadków pacjentów, ale nie na randomizowanym kontrolowanym badaniu klinicznym. Agencja Żywności i Leków zachęca obecnych producentów leucoworyny do zwiększenia produkcji, aby zaspokoić rosnące zapotrzebowanie na lek. W komunikacie wydanym we wtorek dr. Tracy Beth Hoeg, pełniąca obowiązki dyrektora Centrum Oceny i Badań Leków FDA, powiedziała, że zatwierdzenie to pokazuje zobowiązanie agencji do „szybkiego identyfikowania skutecznych terapii dla ultra rzadkich chorób, zachowując przy tym te same standardy dowodowe dotyczące zatwierdzenia”. (Klauzula dotycząca dostaw spowodowanej wzrostem zapotrzebowania przez epidemię COVID-19)
Strona główna Showbiznes FDA zatwierdza leucoworynę jako pierwszy lek na rzadkie zaburzenie genetyczne, po chwaleniu...
