UniQure musi przeprowadzić kolejne badanie, aby udowodnić, że terapia genowa „faktycznie pomaga osobom z chorobą Huntingtona”, powiedział w czwartek starszy urzędnik Agencji Żywności i Leków (FDA) podczas rozmowy z reporterami. Urzędnik, który poprosił o zachowanie anonimowości przed omówieniem poufnych informacji, potwierdził, że agencja poprosiła firmę o przeprowadzenie placebo-kontrolowanego badania swojego leczenia, które podawane jest bezpośrednio do mózgu. UniQure stwierdziło, że tego rodzaju badanie nie jest etyczne, ponieważ wymagałoby poddania ludzi znieczuleniu ogólnemu na kilka godzin, charakteryzację, którą urzędnik podważył.
„Tak naprawdę co się dzieje? UniQure jest najnowszą firmą, która wytwarza nieskuteczną terapię dla pacjentów z chorobą Huntingtona,” powiedział urzędnik. „Najprawdopodobniej przyznają lub rozumieją na jakimś głębokim poziomie, że ich próba zawiodła lata temu, i zamiast zrobić właściwą rzecz i przeprowadzić odpowiednie badanie kliniczne, UniQure przeprowadza fałszywe lub zmanipulowane porównanie w mniemaniu FDA.”
Komentarze oznaczają najnowszy rozwój w chaotycznym publicznym spięciu między UniQure a FDA, a gdy agencja jest atakowana za szereg ostatnich odrzuceń złożonych wniosków o zezwolenie na lek, w tym niektóre, gdzie firmy oskarżyły ją o odstąpienie od wcześniejszych wytycznych. Komisarz FDA, Marty Makary, w wywiadzie z CNBC powiedział w zeszłym tygodniu, że terapia genowa UniQure na chorobę Huntingtona jest krytykowana. Makary nie wymienił nazwy UniQure, ale opisał ich leczenie.
UniQure oskarżyło następnie FDA o odwrócenie swojego stanowiska, że dane z badania klinicznego firmy byłyby wystarczające do ubiegania się o zezwolenia. Badanie UniQure użyło zewnętrznej bazy danych do pomiaru spadku zdrowia pacjentów z chorobą Huntingtona bez leczenia, znanej jako kontrola zewnętrzna. UniQure powiedziało, że nie byłoby wykonalne przeprowadzenie prawdziwego, losowego, podwójnie ślepego badania placebo, uważanego za złoty standard, ponieważ nie byłoby etyczne zmuszanie ludzi do poddania się fałszywej operacji mózgu trwającej godziny.
Urzędnik FDA powiedział, że agencja „nigdy nie zgodziła się zaakceptować tego zmanipulowanego porównania” i FDA „nigdy nie daje takich zapewnień.” Zamiast tego, „FDA zawsze powie, 'Cóż, musimy zobaczyć dane, gdy je otrzymamy.'”
UniQure w oświadczeniu powiedział, że jest „pewne w sile danych, które przekazaliśmy do FDA” i podzielają „cel administracji polegający na opracowaniu znaczących leczeń dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby.”
„Aktualne wypowiedzi anonimowych źródeł FDA dla prasy są wyjątkowo niespotykane, bezprecedensowe i są niekompletne lub całkowicie nieprawdziwe,” powiedziała firma. „Nie sądzimy, że odzwierciedlają one uczciwe i wierniejsze odczytanie dokumentów, które przesłaliśmy lub otrzymaliśmy od agencji.”
Akcje firmy wzrosły o 18% w czwartek i spadły o 56% w tym roku do zamknięcia w czwartek.
[Context: The article discusses a dispute between UniQure and the FDA regarding a gene therapy for Huntington’s disease. The FDA is requesting UniQure to conduct another study to prove the therapy’s effectiveness. Fact Check: Names and titles were accurately translated to maintain clarity.]
